Kingdom Therapeutics, firma biotechnologiczne z Wielkiej Brytanii i Irlandii, osiągnęło istotny kamień milowy w realizacji swojego ambitnego celu, jakim jest rozpoczęcie badań klinicznych nad wykorzystaniem konopi w terapii zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD). W styczniu firma poinformowała o wyborze organizacji, która przeprowadzi badania kliniczne ich kluczowego produktu, KT-20610.
Wstęp
Kingdom Therapeutics liczy na to, że zakończenie obecnej rundy finansowania oraz rozpoczęcie badań klinicznych pozwoli otworzyć drogę do stosunkowo mało zbadanej dziedziny badań nad kanabinoidami. Firma skupia się nie tylko na pilnej potrzebie opracowania nowoczesnych terapii dla osób z ASD, lecz także na poważnych dolegliwościach ze strony układu pokarmowego, takich jak nadmierna przepuszczalność jelit.
Współzałożycielka i dyrektor generalna Kingdom Therapeutics, profesor Liz Shanahan, w rozmowie z Business of Cannabis stwierdziła:
„Nasze badania na zwierzętach wykazały poprawę przepuszczalności jelit, zmniejszenie stanu zapalnego jelit oraz niższy poziom markerów zapalnych w mózgu. To sugeruje, że działanie kanabinoidów nie ogranicza się jedynie do przekraczania bariery krew-mózg i uspokajania pacjentów; zachodzi tu głębszy wpływ fizjologiczny.”
Kingdom Therapeutics
Kingdom Therapeutics powstało w 2019 roku z inicjatywy „grupy naukowców oraz ojca dziecka z autyzmem”, a jego głównym celem jest zwiększenie liczby badań klinicznych w tej dziedzinie.
„Obecnie pojawia się wiele obiecujących doniesień sugerujących, że konopie mogą mieć wpływ na osoby z autyzmem, zarówno dzieci, jak i dorosłych. Jednak brak jest jasności co do optymalnych proporcji składników, skuteczności samego CBD czy potrzeby stosowania formulacji o wysokiej zawartości THC lub niskiej zawartości CBD. Obecne dane są zbyt niespójne” – powiedziała Shanahan.
„To był nasz punkt wyjścia. Zdecydowaliśmy – być może naiwnie, a być może rozsądnie – że najlepszym rozwiązaniem będzie przeprowadzenie rygorystycznych badań klinicznych nad kanabinoidami, aby sprawdzić, czy kryje się za nimi coś więcej niż tylko dowody anegdotyczne.”
Brak solidnych badań klinicznych od dawna stanowi jedną z kluczowych przeszkód w rozszerzeniu dostępu do terapii opartych na medycznej marihuanie w ramach NHS. Podczas ostatniej debaty parlamentarnej dotyczącej dostępu do medycznych konopi nowa Minister Stanu w Departamencie Zdrowia i Opieki Społecznej, Karin Smyth, ponownie zaznaczyła, że konieczne są dalsze badania kliniczne, zanim będzie można wprowadzić jakiekolwiek zmiany ułatwiające pacjentom korzystanie z tych terapii.
Dążąc do uzyskania „pełnej regulacyjnej aprobaty” dla swoich produktów na różnych rynkach, Kingdom Therapeutics jest coraz bliżej rozpoczęcia pierwszych badań klinicznych. Obecnie prowadzi rundę finansowania, aby sfinansować ten kosztowny proces. Jak podaje Shanahan, firma może przeprowadzić badania za około 4 miliony funtów, jednak stara się pozyskać około 10 milionów funtów, aby zwiększyć skalę swoich działań.
„Mówiąc wprost, chcemy osiągnąć znacznie więcej – szczególnie jeśli chodzi o nasze badania nad mikrobiomem jelitowym i innymi obszarami, które mogą przynieść ogromną wartość społeczności autystycznej, badaczom kanabinoidów oraz całemu środowisku naukowemu.”
Dzięki początkowemu wsparciu finansowemu od Five Horizons Capital, które wcześniej inwestowało w Argent Biopharma (dawniej MGC Pharmaceuticals), Kingdom Therapeutics mogło sfinalizować współpracę z Novotech w celu przeprowadzenia swoich badań.
Badania kliniczne
Kingdom Therapeutics współpracowało z Novotech podczas wstępnych konsultacji z Agencją Żywności i Leków (FDA), aby „ocenić ich poziom akceptacji” dla strategii firmy. Planowane badania kliniczne, które odbędą się w Australii, skupią się na dwóch kluczowych substancjach aktywnych – oczyszczonych formach CBD i THC, dostarczanych przez Celadon Pharmaceuticals.
W ramach badań przedklinicznych na myszach Kingdom Therapeutics określiło potencjalnie skuteczne dawki i proporcje substancji do wykorzystania w testach na ludziach: „Przenoszenie wyników badań z modeli zwierzęcych na ludzi nigdy nie jest proste, ale wszystkie obecnie zatwierdzone farmaceutyki związane z autyzmem zostały opracowane przy użyciu tego modelu. Jeśli chodzi o rozwój leków, jesteśmy więc tak pewni, jak tylko można być w tak złożonym procesie.”
Początkowo badania kliniczne na ludziach będą prowadzone z udziałem dzieci, przy zastosowaniu „relatywnie niskiej dawki” czystego CBD i THC. W dalszej perspektywie firma zamierza rozszerzyć badania na osoby dorosłe. Główna uwaga zostanie poświęcona poprawie zachowań, ale badacze będą także analizować wpływ terapii na zdrowie jelit. Wiele dzieci z autyzmem zmaga się z problemami trawiennymi, takimi jak nadmierna przepuszczalność jelit, często określana mianem „nieszczelnego jelita”.
Podczas wcześniejszych badań na myszach Kingdom Therapeutics zaobserwowało poprawę przepuszczalności jelit, redukcję stanu zapalnego oraz obniżenie poziomu markerów zapalnych w mózgu.
„Kluczową częścią naszych badań jest określenie odpowiedniej kombinacji kanabinoidów, które będą miały korzystny wpływ zarówno na jelita, jak i układ nerwowy” – podkreśliła Shanahan.
Firma pracuje także nad specjalnymi formulacjami „przyjaznymi dzieciom”, które mają na celu zwiększenie biodostępności CBD i THC, co pozwoli na stosowanie niższych dawek. Takie podejście może pomóc w ograniczeniu skutków ubocznych, które występują przy stosowaniu innych leków kanabinoidowych, takich jak Epidiolex, wymagających bardzo wysokich dawek.
„Autyzm nie jest jednolitą chorobą – to szerokie spektrum, a każde dziecko jest inne. Wierzymy jednak, że istnieją określone grupy pacjentów o specyficznych profilach objawowych, które będą odpowiednimi kandydatami do naszych badań. Mamy nadzieję, że wkrótce rozpoczniemy badania kliniczne, gdy tylko zakończymy obecną rundę finansowania. Oczywiście chcielibyśmy, aby stało się to już jutro, ale biorąc pod uwagę obecne warunki rynkowe, wiemy, że może to potrwać trochę dłużej.”
